Революционно: Глухо момиченце от Великобритания вече чува след генна терапия
Теодор Тодоров
Споделете статията
Момиченце на 18 месеца, родено напълно глухо, вече чува, след като бе подложено на революционна генна терапия. Опал Санди от графство Оксфордшир, Англия, е страдала от слухова невропатия, болест, която се причинява от прекъсване на нервните импулси от вътрешното ухо към мозъка. След операцията слухът на Опал е почти нормален, дори може да се подобри още повече.
Когато първоначално чухме да се обръща към звук от пляскане... бяха поразена, че терапията е проработила.
Същността на терапията се състои в редакция на дефектния ген OTOF, отговорен за производството на протеина отоферлин. Той позволява на клетките в ухото да взаимодействат със слуховия нерв.
И така Опал Санди получава инфузия с работещия ген в дясното си ухо.
Вместо да поставяме голяма доза лекарство на детето, което може да причини странични ефекти, ние инжектираме малка доза от генната терапия във вътрешното ухо. Операцията е подобна на поставянето на кохлеарен имплант, но без да се слага имплантът. Пробива се малка дупка през костта на слепоочието, която е зад ухото, прекарва се катетър и през него се влива малка доза от лекарството.
Около 24 седмици след операцията, през февруари тази година, тестовете са показали, че момичето може да чува и тихи звуци като шепот.
Лекарите се надяват, че до следващото изследване слухът на Опал ще се върне напълно към нормалния.
В момента в изпитанията на новия метод участват 18 деца от Великобритания, Испания и САЩ, които ще бъдат наблюдавани в продължение на 5 години.
Споделете статията
